De ziekte van Niemann-Pick type B is niet te genezen. Er is wel zicht op behandeling in de nabije toekomst.
Het onderzoek naar enzymvervangingstherapie (Engels: enzyme replacement therapy, ERT) is in een vergevorderd stadium. Enzymtherapie is bewezen effectief bij de behandeling van sommige lysosomale stapelingsziekten. In principe komt het erop neer dat een in een bioreactor gekweekt menselijk enzym met behulp van een infuus regelmatig aan de patiënt wordt toegediend.
Bij enzymtherapie voor Niemann-Pick wordt nu onderzocht of het toegediende sfingomyelinase als medicijn werkt voor patiënten. Hopelijk leidt dit ertoe dat de ziekteverschijnselen (deels) verbeteren. De onderzoeken verkeren in het laatste stadium. Enzymtherapie kan vooral uitkomst bieden bij patiënten met type B Niemann-Pick, omdat bij hen de hersenen niet zijn aangedaan en het niet nodig is om de enzymen daar te laten komen.