Niemann-Pick type CBehandeling

De ziekte van Niemann-Pick type C is niet te genezen. Op dit moment is er in Europa 1 geregistreerd medicijn voor kinderen en volwassenen (Miglustat), dat de aanmaak remt van bepaalde vetten die bij deze ziekte in  de hersenen wordt opgeslagen. Het vertraagt met name de neurologische achteruitgang  (oogbewegingsstoornissen, slikstoornissen). Dit betekent dat dit middel niet voor elke patiënt geschikt zal zijn. Er zijn een aantal behandelingen in onderzoek, waaronder behandeling met cyclodextrinen, die het teveel aan cholesterol moeten 'inkapselen' en gentherapie.

Omdat de ziekte te maken heeft met het cholesterol-transport in de cellen, helpen een dieet (cholesterol arm) of cholesterolverlagende medicijnen niet.