Sinds 1975 worden patiënten met CTX behandeld met CDCA (in het Nederlands: chenodeoxycholzuur) als medicijn. Dit galzuur remt de aanmaak van cholestanol en galalcoholen. Daardoor stabiliseren de ziekteverschijnselen zich. Soms treedt er zelfs na enige tijd verbetering op. Bij sommige patiënten wordt deze behandeling gecombineerd met simvastatine of een andere remmer van beta-HMG CoA reductase. Dit middel remt de aanmaak van cholesterol. De langetermijneffecten van deze combinatiebehandeling zijn nog niet duidelijk.