Op dit moment is er geen behandeling bekend om de gevolgen van het syndroom van Sanfilippo te stoppen. Alles is gericht op het bestrijden van de symptomen van de ziekte, om kinderen zo aangenaam mogelijk te laten leven zo lang het kan. Er is prenataal onderzoek naar deze ziekte mogelijk in door middel van een vlokkentest of vruchtwaterpunctie.

Enzymtherapie is bij Sanfilippo vooralsnog geen optie, omdat daarmee alleen lichamelijke problemen geremd kunnen worden (en die zijn bij Sanfilippo vaak het minste probleem) omdat het enzym niet aankomt in de hersenen.

Vanwege hun moeilijke gedrag en de sterke achteruitgang van hun verstandelijke vermogens worden veel Sanfilippo patiënten opgenomen in instellingen voor verstandelijk gehandicapten. Daar hebben ze veel baat bij een individueel dagprogramma dat op hun wisselende stemmingen en behoeften is aangepast.