Voor de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher is geen behandeling beschikbaar die de klachten kan voorkomen of beperken. De behandelingen die er zijn, zoals medicijnen en begeleiding door verschillende specialisten, zijn erop gericht de patiënt zo aangenaam mogelijk te laten leven en complicaties door bijvoorbeeld spasticiteit te voorkomen.

Mogelijk kan stamceltherapie in de toekomst bijdragen aan de behandeling. Dit onderzoek verkeert nog in de experimentele fase en gebeurt vooral bij muizen. Er zijn inmiddels ook vier patiënten getransplanteerd, zonder duidelijke verbetering van de klachten of de MRI.