Voor Pelizaeus-Merzbacher is geen behandeling beschikbaar die de symptomen van de ziekte kan voorkomen of beperken. Alle vormen van 'behandeling', zoals medicijnen en begeleiding van diverse specialisten zijn erop gericht om de patiënt zo aangenaam mogelijk te laten leven en complicaties door bijvoorbeeld spasticiteit te voorkomen. Mogelijk dat stamceltherapie in de toekomst kan bijdragen aan de behandeling. Momenteel verkeert dit onderzoek nog in de experimentele fase, waarbij onderzoek wordt gedaan bij muizen. Er zijn inmiddels ook vier patiënten getransplanteerd, zonder evidente verbetering van de symptomen of de MRI.