LysosomenZiekte van Krabbe (galactocerebrosidase)

Het grootste deel van de patiënten met de ziekte van Krabbe heeft de klassieke vorm van de ziekte, waarbij de kinderen na een normale ontwikkeling van enkele maanden, snel achteruitgaan en uiteindelijk voor hun tweede verjaardag komen te overlijden. De ziekte van Krabbe is niet goed te behandelen. Een stamceltransplantatie heeft alleen effect wanneer die binnen 30 dagen na geboorte wordt uitgevoerd.