CLN3 (klassieke juveniele NCL) Batten / Spielmeyer-VogtBehandeling

Helaas zijn de gevolgen van CLN3 nog niet te stoppen. De kinderen zullen uiteindelijk aan de gevolgen van de ziekte overlijden. Alle aandacht van de medici richt zich erop te doen wat mogelijk is om de symptomen te bestrijden, zodat de patiënten zo comfortabel mogelijk kunnen leven. Behandeling van epilepsie is bijna altijd nodig en soms kunnen medicijnen tegen Parkinson-verschijnselen tijdelijk een goed effect hebben.
Bij deze ziekten is begeleiding van het gezin waarin een kind leeft ook zeer van belang. Daarnaast hebben ook patiënten vaak begeleiding op psychosociaal vlak nodig. Met name wanneer zij oud genoeg zijn om te begrijpen dat de ziekte progressief is en dat ze achteruit gaan. Ook psychotische verschijnselen in de vorm van wanen en/of hallucinaties kunnen voorkomen. Daarvoor is meestal behandeling met een medicijn zinvol.
Het is belangrijk lichaamsbeweging zo lang mogelijk te bevorderen in de vorm van bijvoorbeeld fietsen op een tandem of zwemmen of bewegen in water. Later kan fysiotherapie noodzakelijk worden om de lichaamshouding te verbeteren. Er zijn wisselende resultaten met medicijnen tegen spierstijfheid en onwillekeurige bewegingen.

Een vorm van gentherapie, waarbij het 'missende gen' met de code voor het eiwit via een AAV- vector in de ruggenmergvloeistof wordt gebracht, is momenteel in onderzoek. De hoop is dat deze behandeling de symptomen van de ziekte kan vertragen of remmen. De resultaten van fase 1/2-studies naar veiligheid en dosering van deze gentherapie worden in september 2023 verwacht.