MLD is een zeldzame, zeer progressief verlopende stofwisselingsziekte. Kinderen verliezen, onbehandeld, binnen korte tijd het vermogen tot lopen en praten en een normale cognitieve ontwikkeling. Mits tijdig gediagnosticeerd, was stamceltransplantatie met donorcellen tot nu toe de enige optie. Nadeel daarvan was, dat het vaak te lang duurde voor een gematchte donor beschikbaar was.

Met deze nieuwe gentherapie wordt aan de eigen bloed-stamcellen van de patiënt een werkende codering voor ARSA (Arylsulfatase A) toegevoegd. MLD patiënten missen deze code. 

De therapie wordt als een ziekenhuisprocedure toegepast. Het is dus geen medicijn wat bij de apotheek beschikbaar is. 

Toch moest het middel in Nederland als medicijn beoordeeld worden. Vanwege de verwachte hoge kosten is het daarom in de sluis geplaatst. In de zomer van 2022 werd het middel door de adviescommissie pakket beoordeeld naar aanleiding van de  rapportages over effectiviteit en kosteneffectiviteit die waren uitgebracht voor België, Ierland en Nederland gezamelijk, in een zogenaamde Beneluxa procedure.

De rapporten vanuit Beneluxa werden vervolgens door het Zorginstituut beoordeeld. De adviescommissie pakket vergaderde hierover op 19 augustus 2022. Na ruim een maand werd het advies inclusief de rapporten doorgestuurd aan het minister van VWS. 

(Lang document van 281 pagina's is hier te downloaden.) Het advies was, dat er onderhandeld moest worden over de vraagprijs van 2,8 miljoen éénmalig.

Lees hier het vervolg