Het grootste deel van de behandeling is gericht op het verlichten van symptomen. ALD is niet te genezen.

Hormoonsuppletie: De meeste mannelijke ALD-patiënten ontwikkelen bijnierschorsinsufficiëntie (tekort aan het stresshormoon cortisol). Bijnierschorsinsufficiëntie is vaak de eerste uiting van ALD. Bijnierschorsinsufficiëntie is te behandelen met hormoonsuppletie. Als de bijnierschorsinsufficiëntie echter niet op tijd wordt ontdekt, kan dit ernstige gevolgen hebben. Het ontstaan of behandelen van bijnierschorsinsufficiëntie heeft geen invloed op de kans op het ontwikkelen van neurologische symptomen. Prenataal onderzoek is mogelijk. De bijnierschorsinsufficiëntie is behandelbaar, maar vooralsnog is er geen behandeling gericht op genezing beschikbaar, behalve een stamceltransplantatie, bij CCALD wanneer de neurologische verschijnselen nog licht zijn.

Lorenzo’s olie: In 1992 werd door een speelfilm (Lorenzo’s Oil) het waargebeurde verhaal bekend van de zoektocht van de ouders van Lorenzo naar een product dat de stapeling van ZLKV kon remmen. Er zijn enkele aanwijzingen dat Lorenzo’s olie de neurologische problemen kan vertragen bij jongens jonger dan zes jaar die nog geen neurologische symptomen hadden. Het product kan alleen worden toegepast onder begeleiding van een gespecialiseerd centrum. In Nederland wordt deze behandeling nauwelijks meer toegepast, omdat uit een groot aantal studies blijkt dat er geen effect is van Lorenzo’s olie op het beloop van ALD. Een dieet met weinig vet in combinatie met Lorenzo’s olie, een mengsel van oliezuur en erucazuur, kan de bloedwaarden van ZLKV normaliseren. Deze vetzuren blokkeren de vorming van ZLKV in het lichaam. Deze behandeling heeft echter geen effect op de stapeling van ZLVK in de hersenen en ruggenmerg. De olie geeft ook geen vermindering van neurologische achteruitgang of verbetering van verdere ziekteverloop.

Transplantaties: Een hematopoëtische stamceltransplantatie kan de progressie van cerebrale ALD in jongens en adolescenten stoppen. Een belangrijke voorwaarde is dat de transplantatie in een zeer vroeg stadium van de ziekte wordt uitgevoerd. Het is nog steeds niet helemaal duidelijk waarom de stamceltransplantatie zo effectief is. De meest geaccepteerde verklaring is dat de stamceltransplantatie ervoor zorgt dat de niet goed functionerende microgliacellen (dit zijn cellen die in de hersenen een belangrijke rol spelen bij het tegengaan van ontstekingsreacties) vervangen worden door normale microgliacellen die afkomstig zijn van de stamcellen van de donor. Er zijn aanwijzingen dat jongens die in de kinderjaren behandeld zijn met een stamceltransplantatie als volwassenen alsnog ruggenmergschade kunnen ontwikkelen.

Hielprikscreening
Kinderen met ALD hebben neurologisch geen afwijkingen bij de geboorte. Een vroege diagnose van jongens met ALD kan leiden tot levensreddende interventies. Screening van pasgeborenen op ALD maakt het mogelijk om het ontstaan van de bijnierschorsinsufficiëntie en (als daar sprake van is) cerebrale ALD in een heel vroeg stadium te diagnosticeren. Er kan dan op tijd een behandeling starten.

Er is een speciale screeningstest voor pasgeborenen ontwikkeld. Deze meet de ZLKV niveaus (als C26:0-lysoPC) in hielprikbloed van de pasgeborene. Op 30 december 2013 startte de staat New York met de hielprikscreening op ALD. Sindsdien zijn in de VS meerdere staten begonnen met ALD neonatale screening. Hier is een actuele update over de ALD hielprik wereldwijd te vinden.
In 2015 is besloten om het hielprikprogramma in Nederland uit te breiden met 14 ziekten, waaronder ALD. In Nederland zal van 1 oktober 2019 tot medio 2022 een pilotstudie lopen in de provincies Noord-Holland, Flevoland, Utrecht en Gelderland. Het doel van deze pilotstudie is of en hoe ALD aan de Nederlandse Neonatale Hielprik Screening (NHS) kan worden toegevoegd. De naam van de pilotstudie is SCAN-studie (SCreening op ALD in Nederland). Meer informatie over deze studie is hier te vinden.