De ziekte van Niemann-Pick is niet te genezen. Er is wel zicht op behandeling in de nabije toekomst.
Het onderzoek naar enzymvervangingstherapie (engels: enzym replacement therapy (ERT)) is in een vergevorderd stadium. Enzymtherapie is bewezen effectief bij behandeling van de ziekte van sommige lysosomale stapelingsziekten. In principe komt het erop neer dat een door in een bioreactor gekweekt menselijk enzym met behulp van een infuus regelmatig aan de patiënt wordt toegediend.
Bij enzymtherapie voor Niemann Pick wordt nu onderzocht of het toegediende sfingomyelinase als medicijn werkt voor NP- patiënten. Hopelijk leidt dit ertoe dat de ziekteverschijnselen (deels) verbeteren. De onderzoeken verkeren in het laatste stadium. Enzymtherapie kan vooral uitkomst bieden bij patiënten met type B Niemann-Pick, want het is onmogelijk om de enzymen in de hersenen terecht te laten komen. De neurologische achteruitgang van kinderen met type A kan met enzymtherapie zeer waarschijnlijk niet gestopt worden. Misschien kan enzymtherapie bij kinderen met type A wel tijdelijke verlichting van symptomen geven, maar hier is nog niets over bekend.