Trial in VS voor NPC1

Het NIH, het National Institute of Health in Bethesda, Maryland onderzoekt momenteel de stof Hydroxypropyl Beta Cyclodextrine (HP-B-CD) voor intracerebrale toediening tegen de symptomen van Niemann Pick C (NPC1).

In 1999 werd deze stof, die al als chemische verbinding verkrijgbaar was, geidentificeerd als mogelijk klinisch effectief voor de behandeling van NPC. Via het TRND (Therapeutics for Rare and Neglected Diseases) programma wordt in 2013/2014 in een fase I trial gekeken naar de veiligheid, effectiviteit en verschillende doseringen van de potentiele behandeling bij 12 NPC patiënten. De studie is terug te vinden via de trials website van de NIH.

In de VS worden al verschillende patiënten in trial verband of op experimentele basis, behandeld met Cyclodextrine. In bijgaand filmpje is daar een voorbeeld van te zien. Gebleken is dat het toedienen van de stof per infuus in de bloedbaan in ieder geval onvoldoende effect heeft op de symptomen. Vandaar dat nu geprobeerd wordt de stof rechtstreeks in de hersenen te krijgen. De trials zijn bedoeld om te kijken of dat veilig kan en of er een effect zichtbaar wordt. Inmiddels is voor het middel zowel in de VS als in Europa de status van weesgeneemiddel in ontwikkeling aangevraagd. VKS is onderdeel van de internationale coalitie INPDA, gevormd door patiëntenverenigingen voor Niemann Pick patiënten. De patiëntengroep uit de VS is nauw betrokken bij de trial.

Reageren is niet mogelijk