Studie naar medicijn voor Sanfilippo A (MPS IIIA) gestopt

ShireShire Pharmaceuticals heeft op 12 augustus onverwacht aangekondigd te stoppen met de fase 2 B studie naar klinische effecten van behandeling met het enzym wat mist bij patiënten met MPS IIIa.

De fase 2b studie was bekend als HGT-SAN-093 en  is begonnen in 2015. De studie heeft 48 weken gelopen. Maar niet alle patiënten in de studie zijn op hetzelfde moment begonnen. In de studie zaten uiteindelijk eenentwintig kinderen onder de vijf  jaar, uit zes verschillende landen,  in drie studie armen. Eén met geen toediening van het middel, één met een toediening van het middel elke 4 weken en één met een toediening van het middel om de week.

Geen verbetering
Uit de follow-up van de studiekandidaten, met verschillende ontwikkelingstesten en met MRI, is gebleken dat er en geen verbeteringen tussen de kinderen in de verschillende armen zijn te ontdekken. Dat betekent dat er geen klinisch effect van de behandeling is te zien. Bijna alle kinderen vertoonden achteruitgang ten opzichte van de uitgangspositie, ongeacht of en hoe  ze werden behandeld. De verschillen die er wel zijn opgemerkt tussen individuen, zijn waarschijnlijk toe te schrijven aan een verschil in individueel beloop van de ziekte. Het punt van de studie was te bewijzen dat behandeling het verloop van de ziekte kon stabiliseren.

Op basis van het resultaat van deze studie wordt de hele ontwikkeling van het geneesmiddel met de codenaam HGT-1410 gestopt. Dat betekent dat ook patiënten die in een eerdere fase meededen aan klinisch onderzoek en het middel bleven krijgen, nu stoppen. Het gaat om de trialkandidaten van de studies SHP-610-201, HGT-SAN-067 en HGT-SAN-055.

Enzym toegediend via ruggenmerg
In Nederland zaten er zes patiënten in de fase I/II van de studies, die daarna doorgingen in een verlenging en twee jonge patiënten in de fase 2b studie. De medicatie werd bij allemaal toegediend via een speciaal infuus, dat is ingebracht in de holte van het ruggenmerg (intrathecaal). Het idee is dat het enzym hierdoor makkelijker de kans krijgt om in de hersenen te komen. Bij MPS IIIa  is er sprake van progressieve achteruitgang van hersenfuncties bij kinderen, na een aanvankelijk normale ontwikkeling, en van bijkomende gedragsproblematiek en bewegingsonrust. Het speciale toedieningssysteem, wat bij alle trialkandidaten via een operatie is geplaatst, zal bij alle deelnemers ook weer via een operatie worden verwijderd.

Of het stoppen van dit programma gevolgen heeft voor de andere middelen die Shire en andere fabrikanten ontwikkelen om met enzymtherapie verschijnselen in de hersenen te behandelen, is nog niet bekend.

Stoppen met experimentele behandeling versus medicijn niet vergoeden
Wel is het belangrijk om het verschil te benadrukken tussen het stoppen van de ontwikkeling van dit middel, wat in potentie een geneesmiddel is, maar nog niet bewezen effectief, en het niet beschikbaar zijn van soortgelijke medicijnen, die wél al als geneesmiddel zijn toegelaten. In het laatste geval gaat het om een probleem met de vergoeding door de zorgverzekeraar of zorgautoriteiten. In dit geval gaat het om een middel wat niet uit het experimentele stadium komt en waarvan de effectiviteit op de symptomen dus niet bewezen is.

Op Facebook reageren de ouders van een patiëntje dat vijf jaar aan de verschillende studies heeft meegedaan, teleurgesteld.

Lees ook de reactie van Frans en Emmy op dit nieuws en hun ervaring met deze therapie.

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *