Reactie van arts-onderzoeker op artikel over werkzaamheid UX007

Uit de wetenschappelijke publicatie van Vockley et al (2018), zou blijken dat het medicijn UX007 tot minder ziekenhuisbezoeken bij patiënten met lange-keten vetzuuroxidatiestoornissen leidt (Vockley et al, 2018). Suzan Knottnerus, arts-onderzoeker lange-keten vetzuuroxidatiestoornissen aan het UMC Utrecht, geeft hier reactie op:

‘In deze wetenschappelijke publicatie wordt gezegd dat er is aangetoond dat UX007 de kwaliteit van leven verbetert bij lange-keten vetzuuroxidatiestoornissen. Helaas denken wij dat het stuk een te positieve interpretatie van het artikel is en zijn daarom bezorgd dat het valse hoop kan geven aan ouders en patiënten.

Bij de studie wisten patiënten dat ze het middel kregen en er was geen controlegroep. We weten uit de praktijk dat het aantal ziekenhuisopnames en lage bloedsuikers in het natuurlijke beloop ook al terugneemt. Er is daarnaast geen goede data over de kwaliteit van leven van deze patiëntengroep bekend. Het is dus erg lastig om dit effect aan het middel toe te schrijven, omdat dit net zo goed het natuurlijk verloop van de ziekte kan zijn.

Recent is het genoemde middel UX007 (C7-triglyceride) in een andere dubbelblind gerandomiseerde studie vergeleken met het “standaard” dieet supplement MCT (C8-triglyceride). Zij zien totaal geen effect op rhabdomyolyse aanvallen of aantal ziekenhuisopnamen (Gillingham et al, 2017).’

Bron: Vockley J., et. al. (2018). Results from a 78-week, single-arm, open-label Phase 2 study to evaluate UX007 in pediatric and adult patients with severe long-chain fatty acid oxidation disorders (LC-FAOD). Journal of Inherited Metabolic Disease; DOI:10.1007/s10545-018-0217-9


Mijn naam is Suzan Knottnerus, ik ben arts-onderzoeker en opvolger van Jeannette Bleeker en Eugene Diekman op het lang-keten vetzuuroxidatieonderzoek. Ik werk zowel in het Wilhelmina Kinderziekenhuis (UMCU) als ook in het Amsterdam UMC, locatie AMC.


Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.