Nieuw oraal middel voor de behandeling van de ziekte van Gaucher voorlopig in pakket

Na aanvankelijk negatief advies van het zorginstituut en langdurige onderhandelingen, is het middel Cerdelga voor de behandeling van de ziekte van Gaucher toch toegelaten tot het verzekerde pakket.

Cerdelga bestaat uit de werkzame stof eliglustat en wordt gegeven als capsule, 1 à 2 keer daags. Deze stof remt de aanmaak van bepaalde vetten die patiënten met de ziekte van Gaucher niet kunnen afbreken. De stapeling van die vettige stoffen leidt tot de klachten van vergrote lever en milt en veranderde samenstelling van het botweefsel. Door de verminderde aanmaak vindt de stapeling niet meer plaats. Dit noemt men substraat reductie therapie.  Bij de tot nu beschikbare behandeling, met enzymtherapie, werd de stapeling opgelost door het toevoegen van het missende, nagemaakte enzym via een infuus 1 keer per week.   Eerder was ook al een andere pil voor de ziekte van Gaucher beschikbaar, maar die was uitdrukkelijk alleen aangewezen, wanneer enzymtherapie geen optie was. Dit vanwege bijwerkingen en mindere klinische effectiviteit. Van Eliglustat is komen vast te staan dat het (bij in aanmerking komende patiënten) even effectief is als enzymtherapie.

Patiënten met Gaucher die behandeling met Eliglustat wensen, moeten eerst een paar tests ondergaan. Niet ieder lichaam verwerkt  Eliglustat namelijk op dezelfde manier. Daarnaast kan er interactie zijn met andere medicijnen die patiënten nemen. Het expertisecentrum in het AMC zoekt dan ook voor elke patiënt met Gaucher naar de best passende behandeling en zal dat blijven doen nu het middel officieel beschikbaar is. In de achterliggende periode werden al patiënten die dat wensten met Eliglustat behandeld, ook al was het nog niet officieel beschikbaar.

In 2020 wordt de toelating van Cerdelga tot het verzekerd pakket geëvalueerd. De aanvankelijke aarzeling voor de opname ging niet over de werkzaamheid, maar over de prijs van het middel. Uiteindelijk is afgesproken dat de prijs van een behandeling met Eliglustat nooit duurder wordt dan de prijs van de behandeling van een gemiddelde Nederlandse patiënt met enzymtherapie.

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.