Mogelijke behandeling bij X-ALD geen effect

Het middel bezafibraat verlaagt de concentratie zeer langeketenvetzuren (ZLKV) in gekweekte huidcellen van X-ALD patiënten. Echter in een klinische trial bleek er bij de mens geen effect op de ZLKV in bloed(cellen), omdat de benodigde concentratie niet bereikt werd met de maximaal toegestane dosis bezafibraat. Ook het middel lovastatine bleek geen effect te hebben. Zo concludeert dr. Marc Engelen uit het AMC. Er zal verder gezocht worden naar een behandeling. Belangrijk is om in een trial grote groepen patiënten langere tijd te volgen, omdat de klinische verschijnselen hoogst onvoorspelbaar zijn en de ziekte progressief is.
 

X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD) is een zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte. De ziekte uit zich vooral in de bijnieren en hersenen. Door een defect in het eiwit ALDP, stapelen de zeer lange-keten vetzuren (ZLKV) in verschillende weefsels. Er zijn verschillende vormen van X-ALD, met verschillende verschijnselen.
 

Reageren is niet mogelijk