Medicijn voor Morquio A goedgekeurd

Vimizim-topVIMIZIM® (elosulfase alfa) is goedgekeurd door de Europese Commissie voor de behandeling van patiënten van alle leeftijden met het syndroom van Morquio A (MPS IVA). VIMIZIM® is een enzymvervangingstherapie. Het enzym wat defect is bij Morquio A patiënten wordt nu wekelijks via een infuus in de bloedbaan gegeven.

Uit de klinische onderzoeken blijkt dat patiënten die 24 weken lang de therapie kregen, 22,5 meter extra konden lopen gedurende een zes-minuten looptest, vergeleken met de controlegroep, die het enzym niet kreeg. Er deden 176 patiënten mee in de leeftijd van vijf tot 57 jaar.
De meest voorkomende reacties op de enzymtherapie tijdens het onderzoek waren: hoofdpijn, koorts, misselijkheid, buikpijn, diarree, duizeligheid.
Het is belangrijk om zo vroeg mogelijk te starten met de behandeling.

Patiënten met Morquio A die gebruik willen maken van de therapie wordt aangeraden contact op te nemen met het AMC, waar de behandeling van deze patiënten geconcentreerd is.

Het syndroom van Morquio A is een lysosomale stapelingsziekte. Door het ontbreken van het enzym  enzym galactose-6-sulfatase stapelen bepaalde stoffen (GAG’s) voornamelijk in de gewrichten en botten. Dit leidt tot een groeiachterstand en vergroeiingen aan het skelet. De patiënt krijgt vaak last van X-benen en een afwijkende ribbenkas. Het bovenlichaam is kort, net als de nek. Het lopen wordt waggelend en de kinderen vallen snel. Wereldwijd zijn er ongeveer 3000 patiënten met het syndroom van Morquio A.

Voor meer informatie, zie www.VIMIZIM.com

Eén reactie:

  1. Ik vindt het een goede site omdat er meerder onderwerpen  aanbod komen.

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.