Klinische studie GSD 1a

In de Verenigde Staten is in juli 2018 een wetenschappelijke klinische onderzoekstudie voor GSD 1a-patiënten van start gegaan. In deze studie wordt, voor de behandeling van volwassenen met GSD 1a, een experimenteel product voor gentherapie (DTX401 genaamd) bestudeerd.

De officiële naam van het onderzoek is “Safety and Dose-Finding Study of DTX401 (AAV8G6PC) in Adults With Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)”. Vertaald in het Nederlands is dit: studie naar de veiligheid en best werkzame dosis van DTX401 (AAV8G6PC) in volwassenen met GSD Ia.

Informatie over deze studie kunt u online vinden op de website van ClinicalTrials.gov. De sponsor van deze studie is het bedrijf Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Het gaat om een fase 1 / 2 klinisch onderzoek:

Tijdens dit onderzoek wordt de werkzaamheid en effectiviteit van verschillende doseringen gentherapie onderzocht. De verwachting is dat voor deze studie in totaal 9-12 deelnemers nodig zijn.

Deelnemen
Inmiddels is de Nederlandse vergunning rond om deze studie ook in het UMC Groningen (UMCG), het expertisecentrum voor GSD, plaats te laten vinden. Daarom kunnen – in overleg met de sponsor- in het UMCG, volwassen GSD 1a patiënten worden gescreend voor deelname.

Als u, als volwassen patiënt,  interesse hebt om deel te nemen, vraag dan uw metabole arts om informatie. Samen met uw dokter kunt u nagaan of u geschikt bent voor deze studie. Wellicht wilt u pas op een later moment aanhaken . Bijvoorbeeld voor de eventuele fase 3 studie, waarbij meer deelnemers worden gezocht. Ook dan is het van belang dat u op de hoogte bent.

Vragen
Omdat we verwachten dat er nu al veel vragen over het onderzoek zijn, heeft Dr. Terry Derks (kinderarts metabole ziekten UMCG en als lokale onderzoeker betrokken bij de studie) aangeboden om in voorbereiding op een nieuwe VKS-informatiebijeenkomst schriftelijke vragen te beantwoorden over deze wetenschappelijke studie. Bijvoorbeeld: wat zijn de voorwaarden  om al dan niet mee te mogen doen,  hoe lang duurt de studie, etc.

Dr. Derks zal uw vragen samen met het studieteam beantwoorden en via de VKS met u delen, op de website en in de aanstaande GSD-bijeenkomst op 28 september.

Heeft u vragen, dan kunt u die doorgeven aan VKS door een mail te sturen naar caroline@stofwisselingsziekten.nl.

Lokale onderzoekers UMCG:
Dr. Terry G. J. Derks, kinderarts metabole ziekten
Dr. Melanie van der Klauw, internist metabole ziekten
Caroline van der Schaaf, onderzoeksverpleegkundige en studiecoördinator Foekje de Boer, diëtiste 

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.