Hematopoietische stamceltransplantatie veilig voor MLD

Een hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) is een veilige behandeling voor MLD-patiënten met de juveniele of adulte vorm, die nog (bijna) geen symptomen hebben. Wanneer MLD-patiënten op jonge leeftijd symptomen krijgen, gaan ze zonder behandeling snel achteruit met mogelijk overlijden tot gevolg. Het is echter lastig om het effect van HSCT te beoordelen, omdat er wereldwijd verschillende criteria en protocollen worden gebruikt.

35 patiënten geëvalueerd
Diane van Rappard heeft in deze studie 35 patiënten uit één centrum geëvalueerd en gekeken naar de effecten van HSCT. Patiënten met een IQ van meer dan 70 en nog geen ernstige neurologische symptomen kwamen in aanmerking voor een HSCT. Ze heeft hierbij patiënten die getransplanteerd zijn vergeleken met patiënten die niet getransplanteerd zijn en dus een natuurlijk beloop van de ziekte laten zien. De reden dat deze patiënten niet meer in aanmerking voor een HSCT kwamen, was omdat hun symptomen al te ernstig waren.

Veilig
Uit deze studie blijkt dat HSCT een veilige behandeling is voor patiënten met de juveniele of adulte vorm. De ziekte stabiliseert en er is een hoge overleving zonder klachten. Het lijkt er zelfs op dat er enige reparatie in de hersenen plaatsvindt. Voor laat-infantiele patiënten en patiënten die al meer symptomen hebben, lijkt de HSCT alleen de ziekte te vertragen. Voor goed resultaat is het dus belangrijk om patiënten met HSCT zo vroeg mogelijk te behandelen voordat er symptomen ontstaan. Om die reden is het ook erg belangrijk dat broers en zussen zich laten controleren op MLD.

Bron: Rappard D. van, et al (2016). Blood; DOI 10.1182/blood-2016-03-708479.

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.