Hematopoietische stamceltransplantatie bij MPS is veilig

Een hematopoietische stamceltransplantatie bij MPS patiënten resulteert in een hoge overlevingskans en lage kans op complicaties. Dit blijkt uit onderzoek van Mieke Aldenhoven, gepubliceerd in Biology of Blood and Marrow Transplantation. Een hematopoietische stamceltransplantatie is de enige behandeling die progressieve neurodegeneratie bij bepaalde MPS-vormen kan voorkomen. Er was echter altijd een hoog risico op afstoting en lage overlevingskansen. In 2005 zijn nieuwe internationale richtlijnen opgesteld.

Evaluatie richtlijn
Aldenhoven heeft de overlevingskansen en resultaten van de hematopoietische stamceltransplantatie geëvalueerd bij 62 MPS-patiënten, die behandeld werden in twee Europese expertisecentra. 95,2% van de patiënten overleefden de stamceltransplantatie. Hoe jonger het kind, hoe beter de uitkomsten. Kinderen met een hogere leeftijd bij de transplantatie krijgen vaker graft-versus-host disease. Dan keren de donorcellen zich tegen het lichaam. Door screening van pasgeborenen, kunnen patiëntjes op jongere leeftijd getransplanteerd worden en daarmee wordt de veiligheid verhoogd.

Geschikte donor
Volgens de richtlijn hebben drie soorten donors de voorkeur: een broer of zus die geen drager is van MPS en een match is, navelstrengbloed dat een match is, of een willekeurige donor die een match is. Uit deze studie blijkt dat navelstrengbloed een grotere kans geeft op de hoogste enzymactiviteit na transplantatie. Daarnaast is er veel navelstrengbloed beschikbaar, waardoor er minder tijd nodig is om een geschikte donor te vinden. Hierdoor lijkt navelstrengbloed de beste optie voor een hematopoietische stamceltransplantatie.
 

Bron: Mieke Aldenhoven, et.al. (2015). Hematopoietic cell transplantation for mucopolysaccharidosis patients is safe and effective: results after implementation of international guidelines. Biology of Blood and Marrow Transplantation; //dx.doi.org/10.1016/j.bbmt.2015.02.011

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *