Gezocht: Kindjes met recente diagnose Sanfilippo A

Kort geleden is de eerste patiënt in de VS behandeld in studie naar het effect van gentherapie bij MPS IIIA (Sanfilippo type A). De sponsor van deze studie is het Franse bedrijf Lysogene (opgericht door een moeder van een MPS IIIA patiënt). Wereldwijd worden twintig geschikte patiënten gezocht die meedoen. De duur van de studie is 2 jaar

Sanfilippo is een ernstige progressieve stofwisselingsziekte, die vooral de hersenen aantast.

Amsterdam UMC is een van de locaties voor de proef. De gentherapie zelf – een neurochirurgische ingreep – vindt in Parijs en London plaats. Geschiktheid voor deelname en follow-up worden in Amsterdam gedaan.

Nederlandse patiënten kunnen aan deze trial mee doen, mits zij niet lang geleden een diagnose hebben gekregen. Via VKS kunt u meer informatie vragen, mocht u denken iemand te kennen die mogelijk in aanmerking komt. Mail naar info@stofwisselingsziekten.nl.

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.