Gentherapie voor Metachromatische Leukodystrofie krijgt handelsvergunning

Farmabedrijf Orchard Therapeutics heeft een Europese handelsvergunning gekregen voor de gentherapie voor de laat-juveniele vorm van de stofwisselingsziekte MLD (metachromatische leukosdystrofie). Het gentherapie-middel heeft de handelsnaam Libmeldy gekregen.

MLD is een zeldzame, zeer progressief verlopende stofwisselingsziekte. Kinderen verliezen, onbehandeld, binnen korte tijd het vermogen tot lopen en praten en een normale cognitieve ontwikkeling. Mits tijdig gediagnosticeerd, was stamceltransplantatie met donorcellen tot nu toe de enige optie. Nadeel daarvan was, dat het vaak te lang duurde voor een gematchte donor beschikbaar was.

Met deze nieuwe gentherapie wordt aan de eigen bloed-stamcellen van de patiënt een werkende codering voor ARSA (Arylsulfatase A) toegevoegd. MLD patiënten missen deze code. De therapie wordt als een ziekenhuisprocedure toegepast. Het is dus geen medicijn wat bij de apotheek beschikbaar is.

zie dit filmpje voor uitleg

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.