Gentherapie voor GSD Ia

‘Er wordt een studie voorbereid om de veiligheid en effectiviteit van gentherapie te testen bij volwassen GSD Ia-patiënten’, vertelt Terry Derks, kinderarts metabole ziekten in het UMCG. ‘Hier is de afgelopen jaren veel onderzoek naar gedaan met proefdieren met deze stofwisselingsziekte, zowel bij muizen als bij honden. De gentherapie liet bij de proefdieren een spectaculaire verbetering zien, zij leken geen last meer te hebben van de GSD Ia.’

Wat is gentherapie?
Bij gentherapie krijgen patiënten een medicijn via een infuus toegediend. Het medicijn is het gen dat niet werkt bij GSD Ia-patiënten, verpakt in een virus waar je niet ziek van wordt. Het medicijn kan via het bloed in de levercellen komen. In de levercellen zorgt het virus ervoor dat het nieuwe, goede gen kan werken, waardoor het ontbrekende enzym weer aangemaakt wordt.

Veelbelovend
‘De muizen en honden met GSD Ia waarop deze gentherapie getest is, leiden met slechts één behandeling een ogenschijnlijk normaal leven’, vertelt Derks. ‘We hopen uiteraard op hetzelfde resultaat voor onze patiënten, aangezien de impact van GSD Ia op het dagelijks leven enorm is. We hopen met deze studie de gentherapie te verbeteren en daarmee een belangrijke stap naar genezing te zetten.’

Op dit moment wordt gekeken hoe we dit onderzoek gaan opzetten. In de tussentijd is meer informatie beschikbaar via http://www.dimensiontx.com/rare-disease-programs/gsdia/.

Terry Derks vertelt ook over andere lopende onderzoeken/ontwikkelingen:
Werkt Glycosade® of ongekookte maïzena beter voor levergebonden GSD?
Invloed ketonendrank op GSD IIIa
GSD App in ontwikkeling

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.