Enzymvervangingstherapie olipudase alfa voor Niemann-Pick A en B veilig en werkzaam

De enzymvervangingstherapie olipudase alfa is veilig en werkzaam op de lange termijn voor niet-neurologische symptomen bij Niemann-Pick type A en B. Dit blijkt uit onderzoek waarin vijf volwassen patiënten dertig maanden lang met deze enzymvervangingstherapie zijn behandeld.

Veiligheid
De bijwerkingen waren over het algemeen mild, zoals hoofdpijn, misselijkheid en buikpijn. Daarbij ontwikkelden de patiënten geen afweerreactie op de enzymvervangingstherapie en hadden ze geen negatieve veranderingen in de vitale functies, het bloed of het hart.

Werkzaamheid
Tijdens de dertig maanden van behandeling verkleinde de lever en milt, wat ook zo bleef gedurende de behandeling. Daarnaast verbeterde ook de werking van de longen en verbeterde het lipidenprofiel, waarmee men een inschatting kan maken van het risico op hart- en vaatziekten. Sommige patiënten hadden ook een hogere botdichtheid in de ruggengraat.

Effect volgen
Chitotriosidase, een stofje om het effect van de enzymvervangingstherapie bij de ziekte van Gaucher te volgen en een marker voor chronische ontstekingsziekten, verminderde in het bloed tijdens de olipudase alfa behandeling. Ook de lyso-sphingomyelin, gemeten in gedroogde bloeddruppels, verminderde door de behandeling. Hiermee zouden deze stofjes goede markers kunnen zijn om het effect van de olipudase alfa behandeling bij patiënten te volgen.

Bron: Wasserstein M.P., et al. (2017). Olipudase alfa for treatment of acid sphingomyelinase deficiency (ASMD): safety and efficacy in adults treated for 30 months. Journal of Inherited Metabolic Disease; https://doi.org/10.1007/s10545-017-0123-6

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.