Enzymvervangingstherapie gunstig effect op kwaliteit van leven bij Pompe

‘Enzymvervangingstherapie heeft een positief effect op de kwaliteit van leven en de mate van handicap bij volwassen patiënten met de ziekte van Pompe’, vertelt prof. dr. Ans van der Ploeg, kinderarts metabole ziekten in het Erasmus MC Rotterdam. Sinds 2006 is enzymvervangingstherapie beschikbaar voor patiënten met de ziekte van Pompe.

Internationaal onderzoek
Tussen 2002 en 2012 is de kwaliteit van leven en de deelname aan het dagelijks leven onderzocht bij 174 volwassen patiënten uit verschillende landen met de ziekte van Pompe. Patiënten hebben voor dit onderzoek jaarlijks enquêtes ingevuld. Van der Ploeg: ‘We hebben zijn met dit onderzoek gestart voor de enzymvervangingstherapie beschikbaar kwam. Daardoor konden we goed de effecten van enzymvervangingstherapie meten. We hebben gemiddeld vier jaar voor en vier jaar na de start van enzymvervangingstherapie gemeten.’

Verbeterde kwaliteit van leven
‘We zagen dat op fysiek gebied de kwaliteit van leven en de mate van handicap de eerste twee jaar na de start van enzymvervangingstherapie verbeterde en daarna stabiliseerde’, vertelt Van der Ploeg. ‘Terwijl voor de enzymvervangingstherapie de kwaliteit van leven en mate van handicap verslechterde. Op mentaal gebied bleef de kwaliteit van leven de gehele periode stabiel. Waarschijnlijk komt dit doordat patiënten met een chronische aandoening met hun ziekte leren omgaan, ook wel coping genoemd.’

Gunstige effecten enzymvervangingstherapie
Van der Ploeg: ‘We kunnen nu zeggen dat enzymvervangingstherapie effect heeft op de kwaliteit van leven en mate van handicap.’ Eerder werd al aangetoond dat enzymvervangingstherapie een gunstig effect heeft op de spierkracht, de longfunctie en de levensduur. De resultaten uit deze studie versterken deze eerdere bevindingen over het effect van enzymvervangingstherapie. Van der Ploeg vervolgt: ‘We gaan door met onderzoek om de therapie te kunnen optimaliseren, want uiteindelijk wil je dat patiënten geen klachten meer hebben. Maar dit is een hele stap voorwaarts.’

 

 

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.