Hematopoietische stamceltransplantatie bij MPS is veilig

Een hematopoietische stamceltransplantatie bij MPS patiënten resulteert in een hoge overlevingskans en lage kans op complicaties. Dit blijkt uit onderzoek van Mieke Aldenhoven, gepubliceerd in Biology of Blood and Marrow Transplantation. Een hematopoietische stamceltransplantatie is de enige behandeling die progressieve neurodegeneratie bij bepaalde MPS-vormen kan voorkomen. Er was echter altijd …

Lees verder

Zoeken naar behandeling voor skeletaandoeningen bij MPS I

Genistein verhoogt de aanmaak en opstapeling van glycosaminoglycanen (GAGs) in MPS I bindweefselcellen en kraakbeencellen. Daarnaast heeft genistein geen effect op de aanmaak van GAGs in botcellen van MPS I patiënten. Dit blijkt uit onderzoek van Sandra Kingma, onderzoeker van het AMC Amsterdam. Dit resultaat is tegengesteld aan de resultaten …

Lees verder

MPS awareness campagne

VKS start vanaf 1 maart de eerste awareness campagne: de MPS awareness campagne. Met deze campagne wordt MPS onder de aandacht gebracht. Vanaf 1 maart (Zeldzame Ziektendag) tot 15 mei (MPS Awareness Day) verschijnt er elke week een nieuw ervaringsverhaal op Facebook waarin verschillende mensen vertellen wat voor hen het …

Lees verder

Effect enzymvervangingstherapie bij MPS VI effectief

Enzymvervangingstherapie (ERT) heeft positieve effecten op de dikte van de hartwand, het rechtomhoog brengen van de arm, de grootte van lever en milt en op de kwaliteit van leven bij patiënten met Maratoux-Lamy (MPS VI).  Dat is een van de conclusies waarop Marion Brands promoveerde aan de Erasmus Universiteit Rotterdam …

Lees verder

Intrathecale enzymtherapie MPS IIIa veilig

Intrathecale enzymtherapie voor MPS IIIa is veilig, zo stellen onderzoekers uit het AMC in Amsterdam en in Manchester. Het onderzoek was een fase I/II studie, waarin vooral naar de veiligheid en tolerantie van de enzymtherapie gekeken is. Het middel bleek nog geen duidelijk effect te hebben op cognitieve achteruitgang of …

Lees verder