Bewijs voor werkzaamheid Weesgeneesmiddel niet altijd even hard

Ongeveer 14 jaar geleden kwam er in Europa specifieke wetgeving die de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten moest stimuleren. Deze zogenaamde “orphan drugs” kregen een aparte aanwijzing en een specifieke gecentraliseerde toelatingsprocedure, waardoor ze in heel Europa makkelijker op de markt konden komen. Het organiseren van studies die de klinische werkzaamheid van een nieuw geneesmiddel voor een zeldzame ziekte moeten aantonen, kent heel valkuilen. 
Het is vaak moeilijk om voldoende geschikte patiënten te vinden die kunnen meedoen aan het onderzoekt en er zijn diverse problemen om de validiteit van de verzamelde gegevens bij een meeste kleine groep deelnemers in een studie, te vertalen naar statistisch én klinisch relevante uitkomsten, die  in een korte proefperiode aantonen dat een middel effectief en veilig is. In een artikel in het Orphanet Journal of Rare diseases, worden de karakteristieken van de  klinische studies die ertoe leiden dat 64 “Orphan Drugs” voor 78 ziekte-indicaties op de markt kwamen, kwantitatief op een rijtje gezet. Er wordt geconcludeerd dat er onvolkomenheden te vinden zijn in de methoden die gebruikt zijn om bewijs van werkzaamheid te vinden. Dit kan op het niveau van de individuele landen leiden tot verschillen in opvatting over de terugbetaling van het middel omdat er verschil van inzicht bestaat in de mate van effectiviteit van het middel. De auteurs concluderen dat meer regelgeving over de inhoud van klinische studies bij zeldzame ziekten nodig is. Daarbij merken zij op dat maar een minderheid van het cohort kwaliteit van leven als maat in de klinische studies had opgenomen en dat lange termijn opvolging door middel van een register met alle behandelde patiënten, zou kunnen helpen om een beter zicht te krijgen op de klinische effecten.
 
Bron: Picavet E, et al. Orphanet Journal of Rare Diseases 2013, 8:164
 

Reacties zijn gesloten.