AMC apotheek maakt medicijn voor stofwisselingsziekte CTX na

Wordt de donkere kant van medicijnen voor stofwisselingsziekten nu lichter?

Als je een stofwisselingsziekte hebt die te behandelen is met een medicijn heb je geluk. Voor het merendeel van de stofwisselingsziekten is er geen behandeling beschikbaar. Voor geen enkele ziekte is er genezing en voor slechts een klein aantal een behandeling die effectief inwerkt op de symptomen. Dit maakt een groot verschil in de kwaliteit van leven.

Als er wel een behandeling is voor jouw stofwisselingsziekte, heb je ook steeds vaker pech: de behandeling wordt zo duur, dat de behandeling niet meer in het verzekerd pakket komt. Patiënten kunnen, hoe rijk ze ook zijn, niet zelf rond de € 200.000 per jaar ophoesten, levenslang. Het medicijn is dan per saldo niet beschikbaar en omdat er maar weinig Nederlanders zijn die jouw ziekte kennen, ligt niemand daar wakker van.

Maar nu is er een initiatief wat iets doet aan de beroerde positie waar patiënten in terecht kunnen komen. Voor het eerst wordt een medicijn wat heel duur dreigt te worden, nagemaakt. Het is een gedurfde stap, die hopelijk navolging krijgt. In het systeem van medicijnen maken en verkrijgen voor zeldzame ziekten, zitten nu zoveel perverse prikkels dat dat soms ten koste gaat van goede zorg, die ook mensen met een zeldzame voorkomende ziekte verdienen.

Voor patiënten met de ziekte CTX, die afhankelijk zijn van het medicijn CDCA is het al een tijdje spannend: In 2010 werd het middel Chenofalk, wat zij off-label gebruikten, te oud bevonden en de productie ervan werd door de fabrikant gestaakt. Die wisten niet dat CTX patiënten precies deze stof nodig hebben. Of het kon ze niet schelen. Een andere firma registreerde het middel in Duitsland voor CTX. De prijs ging 100-voudig omhoog. Nu dit bedrijf in weer andere handen is gekomen, is het middel opnieuw geregistreerd als weesgeneesmiddel, met een aangekondigde vijfvoudige verhoging van de prijs. In Nederland werd het uit coulance vergoed. Het is nooit beoordeeld, maar wanneer dat wel zou zijn gebeurd, was het, net als veel andere middelen recent is overkomen, vast te duur bevonden om in het verzekerd pakket te komen. Dit zwaard hing patiënten boven het hoofd en dat is nu door deze ontwikkelingen gepareerd. Maar het blijft nog wel even spannend voor patiënten: wat gaat het bedrijf doen en bedreigt dat hun toegang tot hun medicijn?

De meeste patiënten zijn blij met deze stap van apotheek en verzekeraars, die ervoor zorgt dat hun middel nu weer tegen aanvaardbare kosten beschikbaar is.

Hanka Dekker, directeur VKS

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.