Precies effect van veel geneesmiddelen onduidelijk

‘Minder dan de helft van de weesgeneesmiddelen voor stofwisselingsziekten zijn daadwerkelijk effectief’, vertelt Yvonne Schuller, arts-onderzoeker in het AMC Amsterdam. ‘Bij meer dan de helft weten we niet wat het precieze effect is.’ Schuller onderzocht het gat tussen de beloofde werkzaamheid van geneesmiddelen voor stofwisselingsziekten en de werkelijke effectiviteit. ‘Bij sommige patiënten die we op de poli zagen, bleek na jaren van behandeling dat het effect van de behandeling teleurstellend was. Hierdoor waren we benieuwd of dit gat er was en waar dit door kwam.’

Weesgeneesmiddelen vergeleken
Schuller heeft 31 weesgeneesmiddelen voor stofwisselingsziekten onderzocht: ‘Van deze middelen hebben we de studies op een rijtje gezet die zijn gebruikt om het middel op de markt te krijgen én de studies die daarna zijn uitgevoerd.’ Met een speciaal ontwikkeld scoringssysteem heeft Schuller de beloofde werkzaamheid en de werkelijke effectiviteit gescoord als “geen effect”, “onduidelijk” of “goed”.

Effectiviteit
‘Het blijkt dat maar 38% van de onderzochte geneesmiddelen voor stofwisselingziekten daadwerkelijk effectief waren en als “goed” zijn gescoord’, vertelt Schuller. ‘Bij 57% van de geneesmiddelen is het onduidelijk of ze werkelijk effectief zijn en 5% is niet effectief.’ Dit lijkt onder andere te komen door de onderzoeksmethoden waarmee de werkzaamheid geëvalueerd wordt. Schuller: ‘De geneesmiddelen in studies die onderzoek doen naar de overleving, hebben vaak ook een goede effectiviteit in de werkelijke wereld, dus nadat het middel op de markt is gekomen. Geneesmiddelen waarbij onderzoek wordt gedaan naar bijvoorbeeld bloedwaarden, levergrootte, of de zes-minuten-looptest, blijken vaak in werkelijkheid minder goed te werken. Van deze onderzoeken is over het algemeen niet duidelijk of ze verband houden met de overleving of kwaliteit van leven. Voor de zes-minuten-looptest bij stofwisselingsziekten is dat bijvoorbeeld niet aangetoond.’

Luister naar patiënten
Dit is het eerste onderzoek naar de werkelijke effectiviteit van geneesmiddelen voor stofwisselingsziekten. ‘Uit dit onderzoek blijkt dat het belangrijk is om meer stil te staan bij de onderzoeksmethoden die worden gebruikt, waarbij rekening wordt gehouden met de wens van patiënten’, vult Schuller aan. ‘Er wordt nu nog vaak voorbijgegaan aan wat voor de patiënt belangrijk is. Laat de industrie meer samenwerken met artsen en patiënten om vast te stellen wat belangrijk is voor een nieuw geneesmiddel.’

Bron: Schuller Y., et. al. (2017). Factors Contributing to the efficacy-effectiveness gap in the case of orphan drugs for metabolic diseases. Drugs; DIO 10.1007/s40265-017-0788-z

Aanvulling op het interview met Yvonne Schuller
Het interview met Yvonne Schuller over de effectiviteit van weesgeneesmiddelen voor metabole ziekten is niet onopgemerkt gebleven. Gesteld wordt dat 38% van deze geneesmiddelen daadwerkelijk effectief is in de werkelijke wereld, dat de effectiviteit van 57% van de middelen onduidelijk is en dat 5% van de middelen niet effectief is. Het artikel waarin dit onderzoek wordt beschreven, is vooral bedoeld om bewustwording te creëren bij verschillende partijen: zowel bij het Europese Geneesmiddelenagentschap, als ook bij artsen, patiënten en de farmaceutische industrie. Er wordt namelijk te vaak nog lang in het duister getast over de werkelijke effectiviteit. Van veel middelen is er, zelfs als ze al jaren op de markt zijn, geen duidelijk bewijs dat ze werken. Er is aan de andere kant vaak ook geen duidelijk bewijs dat ze niet werken. Het feit dat er op groepsniveau (in studies) geen significant effect wordt gevonden, betekent niet dat er in de individuele patiënt geen effect kan zijn. Schuller en haar collega’s vinden dat het systeem dat onderzoekt of middelen goed werken verbeterd moet worden. Belangrijk om te vermelden is dat dit onderzoek niet gaat over de vergoedingsstatus van geneesmiddelen.

Geneesmiddelen die in deze studie zijn onderzocht:


Chemische naam Geneesmiddel Stofwisselingsziekte Effectiviteit
Velaglucerase alfa Vpriv Ziekte van Gaucher Goede effectiviteit
Alglucosidase alfa Myozyme Ziekte van Pompe (kinderen)
Ziekte van Pompe (volwassenen)
Goede effectiviteit (kinderen)
Onduidelijke effectiviteit (volwassenen)
Sapropterin Kuvan PKU Goede effectiviteit
Mercaptamine Procysbi Cystinose Goede effectiviteit
Nitisinone Orfadin Tyrosinemie type 1 Goede effectiviteit
Carglumic acid Carbaglu 1. Hyperammonemie (NAGS deficiëntie)
2. Hyperammonemie (organische acidurie)
1. Goede effectiviteit
2. Onduidelijk effect
Zinc Wilzin Ziekte van Wilson Goede effectiviteit
Ketoconazole Ketoconazole Syndroom van Cushing Goede effectiviteit
Miglustat Zavesca 1. Ziekte van Gaucher
2. Niemann-Pick C
1. Onduidelijke effectiviteit
2. Geen effect
Agalsidase beta Fabrazyme Ziekte van Fabry Onduidelijke effectiviteit
Agalsidase alfa Replagal Ziekte van Fabry Onduidelijke effectiviteit
Laronidase Aldurazyme MPS I (Hurler) Onduidelijke effectiviteit
Pasireotide Signifor 1. Syndroom van Cushing
2. Acromegaly
1. Onduidelijke effectiviteit
2. Onduidelijke effectiviteit
Pegvisomant Somavert Acromegaly Onduidelijke effectiviteit
Idursulfase Elaprase MPS 2 (Hunter) Onduidelijke effectiviteit
Galsulfase Naglazyme MPS 6 Onduidelijke effectiviteit
Hydrocortisone Plenadren Bijnierschors insufficiëntie Onduidelijke effectiviteit
Eliglustat Cerdelga Ziekte van Gaucher Kon niet geëvalueerd worden
Elosulfase alfa Vimizim MPS 4a (Morquio) Kon niet geëvalueerd worden
Sebelipase alfa Kanuma Lysosomale zure lipase deficiëntie Kon niet geëvalueerd worden
Betaine Cystadane Homocystinurie Kon niet geëvalueerd worden
Alipogene tiparvovec Glybera Lypoproteïne lipase deficiëntie Kon niet geëvalueerd worden
Cholic acid Kolbam Inborn errors in primary bile acid synthesis Kon niet geëvalueerd worden
Cholic acid Orphacol Inborn errors in primary bile acid synthesis Kon niet geëvalueerd worden
Glycerol phynylbutyrate Ravicti Ureumcyclus defecten Kon niet geëvalueerd worden
Asfotase alfa Strensiq Hypofosfatasemie Kon niet geëvalueerd worden
Afamelanotide Scenesse EPP Kon niet geëvalueerd worden

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *