Verbetering in kwaliteit van leven bij lange-keten vetzuuroxidatiestoornissen

Er is aangetoond dat het medicijn UX007 leidt tot minder ziekenhuizenbezoeken bij patiënten met lange-keten vetzuuroxidatiestoornissen. Dit is het resultaat van een studie waarbij de effectiviteit en veiligheid van het middel UX007 bij 29 volwassenen en kinderen met de stofwisselingsziekte onderzocht zijn.

De onderzoekers hebben gekeken naar medische gegevens van patiënten in de 78 weken voorafgaand aan de start van het middel, zoals het aantal ziekenhuisbezoeken. Vervolgens zijn de patiënten 78 weken gevolgd en zijn verschillende gegevens bijgehouden, zoals het aantal ziekenhuisbezoeken, voedselinname, een twaalf-minuten looptest en de kwaliteit van leven.

Uit een vergelijking van de gegevens bleek dat het aantal ziekenhuisbezoeken op jaarbasis 48.1% afnam en de duur hiervan met 50.3%. Een veel voorkomend symptoom is rhabdomyolyse, waarbij veel spiervezels tegelijk kapot gaan. De ziekenhuisbezoeken hiervoor namen  met 38.7% af. De ziekenhuisbezoeken specifiek voor een te lage bloedsuiker of voor opname op de IC-afdeling kwamen helemaal niet meer voor. Bijwerkingen die ontstonden door het medicijn waren vooral milde tot middelmatige maag-darmklachten, zoals diarree, overgeven en buikpijn. Deze bijwerkingen kunnen verholpen worden door regelmatig kleinere porties te eten. De resultaten van het onderzoek laten zien dat de kwaliteit van leven verbetert met het medicijn UX007.

Bron: Vockley J., et. al. (2018). Results from a 78-week, single-arm, open-label Phase 2 study to evaluate UX007 in pediatric and adult patients with severe long-chain fatty acid oxidation disorders (LC-FAOD). Journal of Inherited Metabolic Disease; DOI:10.1007/s10545-018-0217-9

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.