Taliglucerase alfa positief effect op beenmerg bij Gaucher type 1

De enzymvervangingstherapie taliglucerase alfa blijkt een positief effect te hebben op het beenmerg bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. Dit blijkt uit een studie waarin Israëlische en Nederlandse onderzoekers (van het AMC) 26 patiënten hebben onderzocht op de vetfractie in het beenmerg, hiermee is botaantasting te meten. Taliglucerase alfa is de derde goedgekeurde enzymvervangingstherapie voor Gaucher type 1. De veiligheid en effectiviteit van het middel waren in eerdere studies al bepaald, maar daar is echter vooral gekeken naar verbeteringen in de milt, lever en bloedwaarden. De data uit deze studie suggereren ook een positief effect op het beenmerg en in grotere vervolgstudies moet dit verder onderzocht worden.

Bron: Zimran A., et.al. (2018). Improvement in bone marrow infiltration in patients with type I Gaucher disease treated with taliglucerase alfa. Journal of Inherited Metabolic Disease; DOI: 10.1007/s10545-018-0195-y

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.