LysosomenMPS 1, Hurler, Hurler-Scheie, Scheie

<p>Bij MPS 1 worden kraakbeenachtige stoffen niet goed afgebroken als ze overbodig zijn. Die stoffen stapelen zich op in het lichaam. Dat kan verschillende gevolgen hebben. Bij het mildste type van de ziekte (de ziekte van Scheie) hebben patiënten alleen lichamelijke klachten, zoals gewrichtsstijfheid en&nbsp;vertroebeling van het hoornvlies. Bij de meest ernstige vorm (de ziekte van Hurler) is er ook een stapeling van schadelijke stoffen in de hersenen, die daardoor steeds minder functioneren.<br /> Er zijn verschillende behandelingen mogelijk voor MPS 1. Een stamceltransplantatie is mogelijk tot de patiëntjes ongeveer twee jaar oud zijn. Ook is er sinds 2007 enzymvervangingstherapie beschikbaar. Bij die therapie worden alleen sommige lichamelijke gevolgen van de ziekte tegengegaan.&nbsp;Sommige organen&nbsp;en weefsels zijn minder goed bereikbaar voor de therapie.</p>