Intrathecale enzymtherapie MPS IIIa veilig

Intrathecale enzymtherapie voor MPS IIIa is veilig, zo stellen onderzoekers uit het AMC in Amsterdam en in Manchester. Het onderzoek was een fase I/II studie, waarin vooral naar de veiligheid en tolerantie van de enzymtherapie gekeken is. Het middel bleek nog geen duidelijk effect te hebben op cognitieve achteruitgang of verlies aan grijze massa in de hersenen bij kinderen met de ernstige vorm van MPS IIIa. Wel daalde het niveau van heparan sulfaat, de stof die door het tekort aan enzym niet afgebroken kan worden. Stapeling van heparan sulfaat leidt tot achteruitgang van de hersenen.
Er deden 12 patiënten mee aan de trial. Zeven patiënten ondervonden nadelige effecten, die te maken hadden met het kastje. Patiënten tolereerden het enzym wel. Alle deelnemers maakten het onderzoek, dat zes maanden duurde, af.
 
MPSIIIa, ook wel ziekte van Sanfilippo genoemd, is een lysosomale stapelingsziekte, waar tot nu toe geen behandeling voor is. Klachten ontstaan voornamelijk door stapeling van afvalstoffen in de hersenen. Het ontbrekende enzym dat via een infuus in de bloedbaan gegeven wordt, kan de hersenen niet bereiken, omdat het niet over de bloed-hersenbarrière kan. Bij intrathecale enzymtherapie wordt het enzym in het hersenvocht gebracht, via een klein kastje.
 
Bron: Wijburg F, et al. First results of a phase I/II clinical trial of intrathecal enzyme replacement therapy in MPS IIIa. ESN symposium

Reageren is niet mogelijk