Behandeling voor MPS4 bedreigd

Nick - MPS4Morquio A, of MPS IVA, is een ernstige lysosomale stapelingsziekte, die vooral zorgt voor een abnormale samenstelling van kraakbeen en groeischrijven. Het skelet wordt aangetast, waardoor patiënten vaak niet groter worden dan 1.30 m. Daarnaast stapelt er materiaal in organen zoals de lever en milt. Sinds 2013 is er een enzymvervangende therapie op de markt gekomen, die de gevolgen van de stapeling remt. Het medicijn, Vimizim, was sinds een jaar beschikbaar in het expertisecentrum voor MPS IVA, het AMC in Amsterdam. Er worden op dit moment 10 patiënten in Nederland mee behandeld.

Het Zorginstituut Nederland (Zorginstituut) heeft recent Vimizim beoordeeld en heeft bepaald dat elosulfase  alfa  (Vimizim) niet voldoet aan ‘de stand van de wetenschap en praktijk’.

Dat wil zeggen dat het Zorginstituut van oordeel is dat de behandeling niet door de zorgverzekeraar vergoed hoeft te worden. Het middel is eerder wel door de EMA (de Europese organisatie die over dit soort zaken beslist) toegelaten op basis van de gunstige effecten die de korte-termijn studies lieten zien, en de relatief geringe bijwerkingen. Het Zorginstituut is het hier niet mee eens op basis van hun eigen beoordeling van de effecten, die naar de mening van het Zorginstituut te gering zijn, en de mogelijke bijwerkingen.  

De specialisten in het AMC en de VKS hebben in eerdere fase voorgesteld om Vimizim onder bepaalde voorwaarden wel beschikbaar te maken voor patiënten in Nederland, volgens een duidelijk protocol, zoals dat ook in Engeland wordt gedaan. Dit voorstel is door het Zorginstituut niet gevolgd.

Dit  besluit kan tot gevolg hebben dat zorgverzekeraars Vimizim niet  meer zullen vergoeden, waardoor de behandeling bij patiënten die nu al Vimizim krijgen gestaakt moet worden. Voor nieuwe patiënten zal het nog veel moeilijker worden om toegang te krijgen tot behandeling met Vimizim.

We weten nu nog niet hoe de verschillende zorgverzekeraars zullen reageren op dit standpunt. Tot nu toe waren er duidelijke afspraken tussen de verzekeraars en het AMC over de patiënten die op dit moment behandeld worden.

We hopen ook dat de minister van Volksgezondheid hiertegen in het geweer zal komen. De ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten, wordt niet voor niets gestimuleerd en Europees geregeld! Uitgerekend tijdens het voorzitterschap van Nederland, wordt voor het eerst een dergelijke behandeling voor een stofwisselingsziekte “afgekeurd”. In de landen om ons heen (zelfs in het heel strenge Engeland) is Vimizim beschikbaar voor mensen die erop zijn aangewezen.

De link naar de documenten van het zorginstituut 

brief  van VKS aan de minister van VWS over Vimizim

Lees hier het verhaal van Nick (foto).

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.