Kinderen krijgen voorrang tijdens tekorten aan Myozyme
De komende maanden wordt er een tekort aan het medicijn Myozyme verwacht. Kinderen en adolescenten krijgen voorrang bij de behandeling met enzymtherapie. De produc
ent van Myozyme, Genzyme, doet er alles aan om de problemen op te lossen.
Patiënten met de ziekte van Pompe, krijgen alglucosidase alfa, merknaam Myozyme toegediend via een tweewekelijks infuus. Het medicijn bevat het enzym wat Pompe patiënten missen.
Bij de ziekte van Pompe stapelt door het gebrek aan dit enzym, glycogeen op in de bepaalde weefsels, zoals het hart en de spieren. Dit veroorzaakt een scala van symptomen, zoals een vergroot hart, ademhalingsproblemen en spierzwakte.Als de ziekte zich al vroeg in het leven openbaart, gaan patiënten snel achteruit en komen ze te overlijden, als ze niet behandeld worden. Als Pompe zich op volwassen leeftijd openbaart, is de ziekte minder progressief en overlijden patiënten hier niet direct aan.Tijdelijk, totdat er weer voldoende Myozyme voorhanden is, gelden de volgende aanbevelingen voor artsen:
- (Kleine) kinderen en adolescenten gaan door met de therapie, zonder onderbreking. Ook nieuwe patiëntjes worden meteen behandeld met Myozyme.
- Nieuwe volwassen patiënten worden niet meteen behandeld. Ook wordt de therapie onderbroken bij volwassenen voor wie het geen levensbedreigende gevolgen heeft.
